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根據初步研究，一項針對小鼠的新研究已確定FXR1是一種與脆性X綜合征相關的同一家族蛋白，是開發新型降壓藥物的潛在靶點。
脆性X染色體綜合征(FXS)是已知的最常見的由X染色體突變引起的遺傳性智力殘疾。美國疾病控制與預防中心估計，在美國，每年出生的7000名男性和11000名女性中就有1人受FXS影響。FXS可能導致發育遲緩、學習障礙和行為問題，男孩的癥狀比女孩更嚴重。
FXS是由FMR1基因突變引起的，該基因編碼一種RNA結合蛋白FMRP，該蛋白被認為在大腦神經細胞之間的連接發育中發揮作用。
FXR1與FMRP屬于同一個RNA結合蛋白家族，具有肌肉特異性。RNA結合蛋白幫助啟動和關閉基因，對許多細胞過程至關重要。
“在我之前對FXR1的研究中，我希望看到更多的轉錄因子、翻譯因子、調控mRNA的因子與FXR1相互作用，”研究的主要作者、費城天普大學Lewis Katz醫學院的博士候選人Amanda St. Paul說?！鞍l現FXR1與許多肌動蛋白結合蛋白和細胞骨架中涉及的其他蛋白結合，這真的很令人驚訝?！鞭D錄和翻譯因子是幫助啟動和關閉某些基因的蛋白質。肌動蛋白負責肌肉的收縮和放松。
St. Paul和他的同事開發了一個小鼠模型，在這個模型中FXR1可以在平滑肌細胞中被刪除，平滑肌細胞是構成人類血管的同一種細胞。這些小鼠經過了基因改造，因此FXR1基因可以通過給藥他莫西芬而被刪除。
刪除FXR1基因后，研究人員注意到，血管平滑肌細胞的行為與FXR1活躍的小鼠不同。
“我們發現，沒有FXR1的血管平滑肌細胞不會增殖，它們不會粘附，它們不會遷移，這些活動依賴于功能正常的細胞骨架。這些都是血管平滑肌細胞應該做的，”St. Paul說。
敲除FXR1還有另一個令人大開眼界的結果:“當你從這些小鼠的平滑肌中取出FXR1時，與對照組小鼠相比，它們的舒張壓也降低了，”St. Paul說。
分析發現:
FXR1的消耗降低了血管細胞的收縮能力;和
當FXR1被刪除后，小鼠的舒張壓比對照組小鼠低。這是用遙測技術測量的，一種體內血壓測量方法。
根據St. Paul的說法，這些發現表明靶向血管平滑肌細胞中的FXR1，或其調節的收縮通路，可能是開發抗高血壓藥物的一個有前途的途徑?！昂芏嗨幬锇悬c并不關注細胞骨架。由于FXR1是肌肉特異性的，它為我們提供了一個具體的目標和途徑來進一步研究?！彼f?！皵蛋偃f人有高血壓;尋找改善血壓的新方法很重要?！?/p>
未來St. Paul和同事的工作將包括研究FXR1在平滑肌細胞中的活性是否依賴于它與細胞骨架蛋白相互作用的能力，以及在高血壓小鼠模型中刪除FXR1是否能有效降低血壓。
由美國心臟協會提供
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