將時間從幾個月縮短到幾周:一種新的基因傳遞方法

時間:2022年5月13日
來源:medical Xpress

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使用腺病毒(Ad)載體傳遞的治療基因不僅能解決癥狀,還能解決疾病的原因。然而,雖然對人類疾病和基因組的理解取得了進展,但是。。。

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From Months to Weeks: Gene Delivery Method Improved with New ‘One-Step’ System                
研究人員用表達綠色熒光蛋白(GFP)標記的腺病毒載體感染了小鼠模型。在感染48小時后記錄熒光信號。圖像顯示大部分軟組織細胞被病毒載體有效地轉導。資料來源:芝加哥大學

使用腺病毒(Ad)載體,治療基因處理疾病的原因,而不僅僅是癥狀。然而,隨著對人類疾病和基因組理解的進步,靶向基因療法的數量越來越多,但基因傳遞仍然是一個重大挑戰。

“我們知道很多基因具有重要的功能和有用的治療效用,但如何將它們傳遞到細胞中呢?”這一直是一個持續的挑戰,”整形外科和康復醫學副教授何銅川解釋說。

根據He和他在芝加哥大學的同事們的說法,“腺病毒載體作為遺傳物質轉移工具的進化,已經徹底改變了醫生和科學家治療甚至是最使人衰弱的疾病的方式?!边@些載體是最有效的基因傳遞系統,與其他選擇相比,提供了顯著的優勢。

然而,目前用于創建廣告載體的流程是耗時的,技術上具有挑戰性,而且幾十年來都沒有得到改進——直到現在。

包括He在內的芝加哥大學分子腫瘤學實驗室的研究人員已經開發出一種簡單的方法來制造這些載體?!耙徊綐嫿◤V告”(OSCA)系統是“非常高效和用戶友好的”,何說,他與波爾斯基創業和創新中心合作申請了這項發明的專利。

“這是一個耗時的過程,”何在談到用舊方法開發廣告載體時說。他說:“這可能需要幾個月的時間,結果難以預測?!绷硪环N選擇是,新方法需要兩到三周的時間,而且肯定會產生病毒。

該系統使用吉布森DNA組裝(GDA)技術開發,可用于基因治療和疫苗開發。賀建奎指出,GDA方法已經有將近10年的歷史,現在是合成生物學的一項流行技術。GDA是組裝合成和天然基因、遺傳途徑以及整個基因組的有用工具。

這項工作建立在以前的研究基礎上,改進了以前的系統:“AdEasy”系統,該系統也是由He開發的,已經成為世界上最常用的生成廣告載體的技術之一,幾家大型制藥公司和研究實驗室都在使用它。

他說:“新系統使整個過程非常簡單?!薄皩τ谄胀ǖ姆肿由飳W實驗室來說,制造病毒更容易?!?/p>

他在大學的實驗室主要研究干細胞生物學、癌癥生物學和再生醫學。作為這項研究的一部分,該小組還對開發解決這些領域的新技術有著濃厚的興趣。這種興趣導致了OSCA系統的發展。

他說:“有時候你會遇到挑戰,現有的技術是不夠的?!薄拔覀兿虢鉀Q科學問題,但有時你真的需要開發更好的工具?!?/p>

這項研究發表在《分子治療-溶瘤學》雜志上。


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