柳葉刀:CDC細胞療法可改善杜氏肌營養不良的癥狀

時間:2022年3月15日
來源:The Lancet

編輯推薦:

研究人員開展了一項名為HOPE-2的多中心、隨機雙盲II期臨床試驗,旨在評估在晚期杜氏肌營養不良患者中連續輸注心肌球來源細胞(CDC)的安全性和有效性。

廣告
   X   

加州大學戴維斯分校醫學院等機構開展的一項臨床試驗表明,細胞療法為晚期杜氏肌營養不良(DMD)患者提供了希望。這是一種罕見的遺傳疾病,會導致男孩肌肉無力和身體損傷。

研究人員開展了一項名為HOPE-2的多中心、隨機雙盲II期臨床試驗,旨在評估在晚期杜氏肌營養不良患者中連續輸注心肌球來源細胞(CDC)的安全性和有效性。這項試驗的結果發表在《The Lancet》(柳葉刀)雜志上。

他們發現,這種療法在阻止上肢和心臟功能惡化方面似乎是安全有效的。通訊作者、加州大學戴維斯分校的Craig McDonald教授表示:“這項試驗在非臥床DMD患者產生了具有統計意義的結果,讓骨骼肌和心肌功能趨于穩定?!?/p>

什么是杜氏肌營養不良?

杜氏肌營養不良是由負責肌肉功能的基因缺陷引起的,幾乎都發生在男孩身上。它通常起病于童年早期,導致骨骼肌、心肌和呼吸肌出現進行性虛弱和慢性炎癥?;颊咄ǔ谇嗌倌陼r期失去行走能力,并隨著年齡的增長出現心肺并發癥。

DMD的治療手段有限,且目前無法治愈。目前針對骨骼肌的療法在治療心肌衰弱方面并不那么有效。若有一種療法能夠穩定或逆轉心臟惡化,同時改善上肢的功能,將能夠大大減輕晚期DMD患者的沉重疾病負擔。

“這種基于細胞的療法具有創新性,因為它滿足了疾病負擔最沉重的患者的關鍵需求,并穩定了上肢和心臟功能。這種療法將對患有DMD的男孩和年輕人的生活質量產生重大影響,并減輕其家庭的護理負擔,”McDonald談道。

基于CDC的細胞療法

在II期臨床試驗中,研究人員使用了Capricor Therapeutics公司的CAP-1002異體心肌球來源細胞(CDC)。這些細胞是從人類心肌中獲得的,可以減少肌肉炎癥,促進細胞再生。

McDonald表示:“CAP-1002細胞療法的主要機制是幫助減少疾病的嚴重慢性炎癥問題,減少纖維化并改善肌肉再生,從而維持或改善關鍵的心肌和骨骼肌功能?!?/p>

這項試驗評估了靜脈滴注CAP-1002來治療晚期DMD的長期療效和安全性。它從美國7個中心招募了20名DMD患者。參與者至少10歲,手臂和手部中度虛弱。他們被隨機分配到治療組或對照組,每三個月輸注一次CAP-1002或安慰劑,總共輸注四次。

手臂和心臟功能顯著改善

研究團隊通過上肢表現(PUL)指標來評估DMD患者的上肢功能,并利用心臟磁共振成像(MRI)、肺活量測定和循環生物標志物來評估心臟功能。

他們在參與者首次輸注時和一年后評估了PUL。研究發現,與接受安慰劑的患者相比,接受CAP-1002療法的參與者出現了顯著的有利變化。細胞治療組的上肢肌肉功能惡化要小得多。心臟磁共振成像還顯示,接受CAP-1002的參與者的心臟結構和功能似乎有所改善。

另一名作者、西達賽奈醫學中心的Eduardo Marbán博士表示:“在此,我們展示了細胞療法在預防一種罕見遺傳病的心臟病進展方面的前景,但我們有充分的理由相信,這種療法有朝一日也會用于治療更常見的心力衰竭?!盡arbán博士是心臟病研究的先驅,他首次發現CDC也許能夠治療DMD。

未來前景

McDonald及其合作者正在啟動一項III期臨床試驗,HOPE-3。本研究的目標是在更大的患者隊列中確認CAP-1002的有效性。

“FDA已經表示,更大規模的III期研究將是藥物獲得批準的下一步。我們需要確認CAP-1002在治療心臟和骨骼肌肉退化12個月后的持久性和安全性?!盡cDonald談道。

這項試驗(NCT03406780)由Capricor Therapeutics公司贊助。

原文檢索

Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

Published: March 12, 2022 DOI: https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5


生物通微信公眾號
微信
新浪微博


生物通 版權所有

亚洲AV无码破解版在线观看_文轩探花在线观看_韩国美女主播自免费视频慰_中文无码vr最新无码av专区